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Mitotech :开创眼科疾病新疗法
2021.05.03
基于干眼症市场的快速增长以及高度未被满足的临床需求,Mitotech 对于他们进入关键三期临床研究的干眼症药物持乐观态度。 SKQ1拥有极具前景且创新的药物作用机制(MoA),其在先前临床研究中的释放的疗效信号也为即将进行的3期临床试验提供支撑。
大约一千六百万美国人被诊断患有干眼症,这一疾病伴随的瘙痒、不适感以及其他造成不便的症状是他们去眼科就诊的首要原因。Mitotech进展最快的临床计划正是针对干眼症这一未被满足的临床需求,这并不足为奇,但Mitotech的研发管线并不局限于干眼症领域。
该公司的主要化合物SkQ1靶向线粒体氧化应激反应——目前在眼科治疗中尚未被充分解决的生物过程。自从引入氧自由基损伤的概念以来,已经有大量的科学试验和研究指出,线粒体的氧化应激反应是导致多种年龄相关性疾病因素之一,这些疾病就包括各种眼科疾病,其中不乏那些缺乏治疗的眼科疾病。
人体内有些分子可以中和活性氧自由基,尽管它们遍布全身,但在线粒体中却达不到有效的数量水平,因此,也无法使线粒体免受氧化应激的损害,Mitotech正是致力于解决这个问题而开发创新的线粒体靶向候选药物,特别在眼科疾病方面的应用。
除了干眼症,线粒体特有的氧化应激反应还与几种年龄相关性眼科疾病有关,例如干性年龄相关性黄斑病变( dry AMD)和青光眼。在青光眼中,氧化应激可能在眼内压(IOP)升高背后机制以及随后的神经系统损伤中发挥关键作用。前者已有了一系列有效的治疗方案,后者目前依然无法解决。Mitotech的2期临床数据表明,通过线粒体靶向药的局部给药能够显著降低眼内压(IOP),而其神经保护特性则依然有待临床证明。
来自弗吉尼亚州诺福克市的眼科顾问总裁John Sheppard博士表示:“青光眼的治疗需求是明显的,我们虽然已经看到有很多降低青光眼患者眼内压(IOP)的疗法,但我仍然认为需要一种能同时改善干眼体征与症状的青光眼药物,这将为患者解决一个大问题。此外,该药物还能够治疗对视神经的损害,而这种损害是青光眼视力下降主要原因,这无疑将彻底改变这一领域。”
虽然Mitotech一直寻求在成熟眼科治疗市场的发展,但这并不妨碍它放眼于线粒体相关的罕见病,例如Leber遗传学视神经病(LHON)。Mitotech的一项非随机双盲对照临床研究数据表明,患有该致盲疾病的患者在经过六个月的治疗后视力功能有所提升。Mitotech希望通过一项随机双盲对照临床研究来证实这一发现,进而推进LHON这一适应症在美国的监管流程。
Mitotech首席执行官Natalia Perekhvatova表示:“我们认为,无论是从稳定到高增长市场的适应症,还是罕见病适应症,妥善解决线粒体的氧化应激问题都是治疗许多眼科疾病的关键要素。我们相信,线粒体疗法提供了一种独特方法,该方法具有使数百万患者受益的潜力,我们正致力于一系列的开发计划。”
大约一千六百万美国人被诊断患有干眼症,这一疾病伴随的瘙痒、不适感以及其他造成不便的症状是他们去眼科就诊的首要原因。Mitotech进展最快的临床计划正是针对干眼症这一未被满足的临床需求,这并不足为奇,但Mitotech的研发管线并不局限于干眼症领域。
该公司的主要化合物SkQ1靶向线粒体氧化应激反应——目前在眼科治疗中尚未被充分解决的生物过程。自从引入氧自由基损伤的概念以来,已经有大量的科学试验和研究指出,线粒体的氧化应激反应是导致多种年龄相关性疾病因素之一,这些疾病就包括各种眼科疾病,其中不乏那些缺乏治疗的眼科疾病。
人体内有些分子可以中和活性氧自由基,尽管它们遍布全身,但在线粒体中却达不到有效的数量水平,因此,也无法使线粒体免受氧化应激的损害,Mitotech正是致力于解决这个问题而开发创新的线粒体靶向候选药物,特别在眼科疾病方面的应用。
除了干眼症,线粒体特有的氧化应激反应还与几种年龄相关性眼科疾病有关,例如干性年龄相关性黄斑病变( dry AMD)和青光眼。在青光眼中,氧化应激可能在眼内压(IOP)升高背后机制以及随后的神经系统损伤中发挥关键作用。前者已有了一系列有效的治疗方案,后者目前依然无法解决。Mitotech的2期临床数据表明,通过线粒体靶向药的局部给药能够显著降低眼内压(IOP),而其神经保护特性则依然有待临床证明。
来自弗吉尼亚州诺福克市的眼科顾问总裁John Sheppard博士表示:“青光眼的治疗需求是明显的,我们虽然已经看到有很多降低青光眼患者眼内压(IOP)的疗法,但我仍然认为需要一种能同时改善干眼体征与症状的青光眼药物,这将为患者解决一个大问题。此外,该药物还能够治疗对视神经的损害,而这种损害是青光眼视力下降主要原因,这无疑将彻底改变这一领域。”
虽然Mitotech一直寻求在成熟眼科治疗市场的发展,但这并不妨碍它放眼于线粒体相关的罕见病,例如Leber遗传学视神经病(LHON)。Mitotech的一项非随机双盲对照临床研究数据表明,患有该致盲疾病的患者在经过六个月的治疗后视力功能有所提升。Mitotech希望通过一项随机双盲对照临床研究来证实这一发现,进而推进LHON这一适应症在美国的监管流程。
Mitotech首席执行官Natalia Perekhvatova表示:“我们认为,无论是从稳定到高增长市场的适应症,还是罕见病适应症,妥善解决线粒体的氧化应激问题都是治疗许多眼科疾病的关键要素。我们相信,线粒体疗法提供了一种独特方法,该方法具有使数百万患者受益的潜力,我们正致力于一系列的开发计划。”