億勝生物科技有限公司（1061.HK）參股企業之垂直整合臨床階段基因療法公司MeiraGTx Holdingsplc（Nasdaq: MGTX）於2019年5月14日宣佈：用於治療RPE65缺陷（一種可導致失明的疾病）的基因療法AAV-RPE65在1/2期劑量遞增試驗中獲得積極數據。1/2期試驗是一項開放標籤，多中心，劑量發現的臨床試驗，共招募15名患者。此次試驗達到了AAV-RPE65安全性和耐受性的主要臨床終點。此外，AAV-RPE65在數個次要臨床終點上顯示出了統計學上的顯著改善。

RPE65缺陷是由RPE65基因突變引起的罕見遺傳性疾病，每年大約診斷出50例新病例。多數患者在低齡階段視力不佳，在成年早期進展至完全失明。AAV-RPE65是一款新型的第二代基因療法，專門用於治療RPE65缺陷，並針對轉導效率、效力和穩定性進行了優化。AAV-RPE65已被美國FDA和歐洲EMA授予孤兒藥認證，用於治療由RPE65基因變異引起的Leber先天性黑蒙症。

MeiraGTx計畫在2019年下半年與監管機构會面，以確定AAV-RPE65監管審批的發展路徑。1/2期試驗的全部數據預計在今年晚些時候公佈。