亿胜生物科技有限公司（1061.HK）参股企业之垂直整合临床阶段基因疗法公司 MeiraGTx Holdingsplc（Nasdaq: MGTX）于 2019 年 5 月 14 日宣布：用于治疗 RPE65 缺陷（一种可导致失明的疾病）的基因疗法 AAV-RPE65 在 1/2 期剂量递增试验中获得积极数据。1/2 期试验是一项开放标签，多中心，剂量发现的临床试验，共招募 15 名患者。此次试验达到了 AAV-RPE65 安全性和耐受性的主要临床终点。此外，AAV-RPE65 在数个次要临床终点上显示出了统计学上的显著改善。
 
RPE65 缺陷是由 RPE65 基因突变引起的罕见遗传性疾病，每年大约诊断出 50 例新病例。多数患者在低龄阶段视力不佳，在成年早期进展至完全失明。AAV-RPE65 是一款新型的第二代基因疗法，专门用于治疗 RPE65 缺陷，并针对转导效率、效力和稳定性进行了优化。AAV-RPE65 已被美国 FDA 和欧洲 EMA 授予孤儿药认证，用于治疗由 RPE65 基因变异引起的 Leber 先天性黑蒙症。
 
MeiraGTx 计划在 2019 年下半年与监管机构会面，以确定 AAV-RPE65 监管审批的发展路径。1/2 期试验的全部数据预计在今年晚些时候公布。